Обсуждаем перечень орфанных заболеваний

Минздравсоцразвития разместило на своем сайте проект перечня жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, а также порядок ведения регистра лиц, страдающих данными заболеваниями. Для этих заболеваний в настоящее время есть патогенетическое лечение, т.е. лечение, направленное на устранение не симптомов, а патологического процесса. Пока в него официально включено всего 24 нозологии, хотя представители пациентских организаций настаивают на том, что таких болезней в нашей стране не менее 40.

Проект перечня редких (орфанных) заболеваний

Департамент развития медицинской помощи детям и службы родовспоможения Минздравсоцразвития России представляет проект перечня редких (орфанных) заболеваний, который включает 86 наименований. Министерство предлагает главным специалистам Минздравсоцразвития России по профилям, специалистам, профессиональным объединениям и родительским организациям ознакомиться с данным перечнем и, при необходимости,  высказать предложения, замечания и дополнения до 20 декабря 2011 года.
В ноябре с.г. в России создано «Всероссийское общество орфанных заболеваний» (ВООЗ). Председателем правления этой организации стала Екатерина Захарова, руководитель лаборатории наследственных болезней обмена веществ медико–генетического научного центра РАН.
Редкие (орфанные) заболевания — патологии, которыми страдают менее 10 человек на 100 000 населения. Страдающие такими заболеваниями часто сталкиваются с отсутствием информации о диагностике и лечении болезни, а также с недоступностью лекарств. В России такими заболеваниями страдают около двух миллионов человек. Несмотря на различие диагнозов, пациенты сталкиваются с одними и теми же проблемами: недоступностью информации о заболевании, диагностики, лечения и реабилитации.
Источник: Фармвестник

FDA облегчило получение регистрации для фармацевтических компаний, разрабатывающих орфанные ЛС

По данным отчета, подготовленного Национальной организацией по борьбе с редкими заболеваниями (NORD), FDA облегчило получение регистрации для фармацевтических компаний, разрабатывающих лекарственные препараты для небольших групп пациентов. Ряд организаций по защите прав пациентов выразили обеспокоенность тем, что у производителей лекарств мало финансовых стимулов для инвестиций в производство орфанных препаратов. Однако, информации экспертов, за 3 десятилетия FDA зарегистрировало 90 лекарственных препаратов этой категории.
Кроме того, FDA давно уже стало более мягко подходить к рассмотрению некоторых типов антиретровирусных и противоопухолевых лекарственных средств. 
Как отметил автор отчета, исполнительный директор NORD Фрэнк Сасиновски, результаты исследования могут придать новые стимулы разработчикам орфанных препаратов и успокоить правозащитников, критикующих FDA за невнимание к положению людей с редкими заболеваниями.
Источник Фармацевтический вестник

Virexxa стал первым российским инновационным лекарственным препаратом, получившим статус орфанного препарата в США

Как сообщает официальный сайт компании «Фармсинтез» специализированная комиссия Администрации по контролю за продовольственными и фармацевтическими продуктами США (USFDA; USFoodandDrugAdministration) единогласно проголосовала за присвоение препарату Virexxa, разрабатываемому ОАО «Фармсинтез», статуса орфанного препарата для лечения нечувствительного к гормональной терапии рака эндометрия (злокачественная опухоль женской репродуктивной системы). Таким образом, Virexxa стал первым российским инновационным лекарственным препаратом, получившим статус орфанного препарата в США. Емкость рынка этого препарата в США оценивается в 500 млн. долларов в год. Решение FDA было вынесено на основе положительного экспертного мнения, выданного Комитетом по лекарственным орфанным препаратам, о том, что режим комбинированной терапии на основе Virexxa может представлять собой значительное клиническое преимущество для пациентов с эндометриальным раком, невосприимчивым к гормональной терапии.
«Virexxa — единственный находящийся в клинических испытаниях препарат, направленный на лечение распространенных и рецидивирующих форм рака эндометрия, действие которого основано на повышении чувствительности эндометриального рака к гормональной терапии посредством индукции рецепторов прогестерона в нечувствительных к нему формах эндометриального рака, — отметил Дэвид Франк (FrankDavid, M.D., Ph.D.), старший аналитик инвестиционного банка LeerinkSwann (Бостон; США). — Решение FDA закрепляет за препаратом Virexxa статус уникального нишевого препарата и существенно усиливает позиции препарата по его коммерциализации в США».
ОАО «Фармсинтез» осуществляет программу клинической разработки Virexxa, исследуя эффективность совместного применения Virexxa и прогестинов у больных с распространенным и рецидивирующем эндометриальным раком с развившейся нечувствительностью к монотерапии прогестинами. В настоящий момент вторая фаза клинических испытаний препарата проходит на базе нескольких клинических центров в Российской Федерации. Клинические испытания второй фазы в странах Евросоюза начнутся в 2011 году после завершения производства cGMP серий препарата для клинических испытаний на предприятии KeveltAS, о покупке 100% акций которого ОАО «Фармсинтез» сообщало ранее в этом году. Начало клинических испытаний Virexxa в США ранее было запланировано на 2012 год.
Председатель совета директоров ОАО «Фармсинтез» Дмитрий Генкин заявил: «Предоставление статуса орфанного препарата российскому препарату Virexxa в США является событием, значимость которого для компании трудно переоценить. Во первых, это безусловное признание конкурентоспособности нашей разработки на основном фармацевтическом рынке — рынке США. Во-вторых, это позволит нам существенно сократить сроки и затраты на регистрацию препарата Virexxa в США. При этом нам будет гарантировано эксклюзивное положение на рынке в течение 7 лет после регистрации препарата. Ранее мы планировали начало клинических испытаний в США на 2012 год, однако с учетом технических и финансовых преимуществ, предоставленных препарату Virexxa в США – ускренному режиму регистрации и возмещению до 50 процентов затрат на клинические испытания препарата, мы пересматриваем сроки реализации проекта с тем, чтобы начать испытания уже в 2011 году. Это позволит минимум на 1 год приблизить сроки выхода препарата на рынок США, емкость которого оценивается в 500 млн. долларов в год». Источник: Официальный сайт компании «Фармсинтез».

В перечень стратегически значимых лекарственных средств вошло только 57 препаратов

Председатель Правительства РФ Владимир Путин подписал распоряжение №1141 от 06.07.2010 г. «Об утверждении перечня стратегически значимых лекарственных средств, производство которых должно быть обеспечено на территории Российской Федерации для лечения наиболее распространенных заболеваний».
Перечень содержит 57 важнейших лекарственных средств для лечения онкологических заболеваний, заболеваний сердечно-сосудистой системы, гепатита В и С, болезни Гоше, рассеянного склероза и др.
Как заявлял ранее Владимир Путин, «мало составить этот список - нужно добиться начала их производства в России».
Планируется, что до 2015 г. все эти лекарственные средства должны производиться в России – для этого подготовлена специальная программа, предусматривающая стимулирование российских производителей, а также привлечение инвестиций, в т.ч. инвестиций крупнейших иностранных компаний, которые готовы производить такие препараты на территории РФ.