Принята заявка на регистрацию антидота к Прадаксе идаруцизумаб

• Первое представление на рассмотрение регуляторными органами экспериментального специфического антидота к новому пероральному антикоагулянту
• Берингер Ингельхайм добивается ускоренных процедур рассмотрения всеми тремя регуляторными органами1
• В I фазе клинических испытаний идаруцизумаб продемонстрировал немедленное, полное и стойкое ингибирование антикоагулянтного эффекта дабигатрана (Прадакса®)2

Ингельхайм, Германия 10 марта , 2015: Берингер Ингельхайм объявляет, что идаруцизумаб направлен на одобрение для регистрации в Европейское агентство по лекарственным препаратам (EMA), Управление по надзору за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) и Министерство здравоохранения Канады1.Препарат рекомендован для пациентов, которым требуется срочное ингибирование антикоагулянтного эффекта дабигатрана- действующего вещества препарата Прадакса®. После регистрации антидота Прадакса® станет первым и единственным антикоагулянтом с возможностью немедленной остановки действия, что выводит этот препарат на новый уровень безопасности и расширяет возможности терапии для пациентов, принимающих Прадаксу®.

«Направление заявки на одобрение идаруцизумаба является первым в ряду официальных заявок на регистрацию специфического антидота к новому пероральному аникоагулянту, - говорит руководитель направления Терапии сердечно-сосудистых заболеваний компании «Берингер Ингельхайм», профессор Йорг Кройцер,- наше открытие и разработка препарата идаруцизумаб в наших лабораториях - пример ориентированности компании на инновационное развитие антикоагулянтной терапии. Идаруцизумаб разрабатывается, чтобы обеспечить врачей таргетным специфическим антидотом для лечения пациентов, принимающих препарат Прадакса®».

Управлением по надзору за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) идаруцизумабу присвоен статус принципиально нового лекарственного средства.3 Берингер Ингельхайм будет добиваться ускоренных процедур рассмотрения всеми тремя регуляторными органами.1

Заявка в EMA, FDA и Министерство здравоохранения Канады основана на результатах клинических исследований идаруцизумаба с участием добровольцев, включая пожилых людей и лиц с нарушением зрения. Результаты I фазы продемонстрировали в результате применения идаруцизумаба немедленное, полное и стойкое ингибирование антикоагулянтного эффекта дабигатрана без сопутствующих прокоагулянтных эффектов.2 Данная заявка включает также промежуточные результаты текущего клинического исследования RE-VERSE ADTM. RE-VERSE ADTM глобальное клиническое исследование, III фаза которого с участием пациентов проводится в настоящее время, направлено на изучение терапевтического эффекта идаруцизумаба у пациентов, получающих препарат Прадакса®, в случае необходимости срочной медицинской помощи или при угрозе неконтролируемых опасных для жизни эпизодов кровотечения.5

Примечания для редакторов

О препарате Прадакса® (дабигатрана этексилат)

Клинический опыт применения препарата Прадакса® (дабигартана этексилат) больше, чем у всех остальных новых пероральных антикоагулянтов. Он составляет более 3,9 миллиона пациенто-лет по всем зарегистрированным показаниям по всему миру. Препарат Прадакса® присутствует на рынке уже более шести лет. Он был одобрен для применения более чем в 100 странах1.

Одобренные к настоящему времени показания для препарата Прадакса 6,7:

• Профилактика венозных тромбоэмболий у больных после ортопедических операций;

• Профилактика инсульта, системных тромбоэмболий и снижение сердечно-сосудистой смертности у пациентов с фибрилляцией предсердий;

• Лечение острого тромбоза глубоких вен (ТГВ) и/или тромбоэмболии легочной артерии (ТЭЛА) и профилактика смертельных исходов, вызываемых этими заболеваниями;

• Профилактика рецидивирующего тромбоза глубоких вен (ТГВ) и/или тромбоэмболии легочной артерии (ТЭЛА) и смертельных исходов, вызываемых этими заболеваниями.

Препарат Прадакса®, прямой ингибитор тромбина, стал первым широко одобренным препаратом из класса новых пероральных антикоагулянтов, восполняющим необходимость в препаратах для профилактики и лечения острых и хронических тромбоэмболий8. Мощное антитромботическое действие прямых ингибиторов тромбина достигается за счет специфичной блокады активности тромбина (как свободного, так и связанного с тромбом) – ключевого фермента, участвующего в образовании сгустка крови (тромба).9 В отличие от антагонистов витамина К, которые действуют опосредованно через различные факторы свертывающей системы крови, Прадакса® обеспечивает эффективный, прогнозируемый и постоянный антикоагулянтный эффект благодаря низкому потенциалу взаимодействия с лекарственными препаратами и пищевыми продуктами без необходимости рутинного мониторинга параметров гемостаза и коррекции дозы.8,10

Компания «Берингер Ингельхайм»

«Берингер Ингельхайм» – семейная фармацевтическая компания, основанная в 1885 году в городе Ингельхайм (Германия), где до сих пор расположена штаб-квартира компании.

В настоящий момент «Берингер Ингельхайм» – одна из 20 лидирующих мировых фармацевтических компаний.

Философия  компании остается неизменной с момента ее основания и  может быть сформулирована в одной фразе – «К созданию ценностей через инновации». Таким образом, приоритеты, которыми компания руководствуется в своей деятельности - это создание и производство инновационных лекарственных препаратов для людей и животных. 

Отличительные  черты лекарств, создаваемых компанией – их безопасность и высокая эффективность.

Ключевой элемент корпоративной культуры компании Берингер Ингельхайм – приверженность идее социальной ответственности бизнеса. Участие в широком спектре социальных проектов во всем мире, реальная поддержка социально незащищенных групп населения – работа, которая ведется компанией на постоянной основе. В понятие социальной ответственности компания включает и такие аспекты, как забота о собственных сотрудниках и их семьях, а также создание равных  возможностей для всех сотрудников глобальной компании.

Объем продаж компании в 2013 году составил 14,1 млрд. евро. 19,5% чистой выручки были реинвестированы в исследования и разработку новых лекарственных средств (R&D) - стратегическое направление деятельности  компании.

Для получения более подробной информации посетите сайт www.boehringer-ingelheim.ru

Ссылки на источники информации

1. Boehringer Ingelheim Data on File.
2. Glund S, et al. A specific antidote for dabigatran: immediate, complete and sustained reversal of dabigatran induced anticoagulation in healthy male volunteers. American Heart Association Scientific Sessions, Dallas, TX, USA, 16-20 November 2013, abstract 17765.
3. Boehringer Ingelheim Press Release – 30 June 2014. U.S. FDA grants Breakthrough Therapy Designation to Pradaxa® (dabigatran etexilate) specific investigational antidote. http://www.boehringer-ingelheim.com/news/news_releases/press_releases/2014/30_june_2014_dabigatranetexilate.html   Last accessed March 2015.
1. Glund S. et al. Idarucizumab, a Specific Antidote for Dabigatran: Immediate, Complete and Sustained Reversal of Dabigatran Induced Anticoagulation in Elderly and Renally Impaired Subjects. Presented on 8th December at the 56th American Society of Hematology Annual Meeting & Exposition, San Francisco, USA. Available at: https://ash.confex.com/ash/2014/webprogram/Paper74960.html Last accessed March 2015.
2. Pollack C, et al. A Phase III Clinical Trial to Evaluate the Reversal Effects of Idarucizumab on Active Dabigatran (RE-VERSE AD™). International Stroke Conference, Nashville, TN, USA, 11-13 February 2015, Poster presentation.
3. Pradaxa® European Summary of Product Characteristics, 2014.
4. Инструкция по применению лекарственного препарата для медицинского применения Прадакса, ЛП-000872.
5. Stangier J. Clinical pharmacokinetics and pharmacodynamics of the oral direct thrombin inhibitor dabigatran etexilate. Clin Pharmacokinet. 2008;47(5):285–95.
6. Di Nisio M. et al. Direct thrombin inhibitors. N Engl J Med. 2005;353:1028–40.
7. Stangier J. et al. Pharmacokinetic Profile of the Oral Direct Thrombin Inhibitor Dabigatran Etexilate in Healthy Volunteers and Patients Undergoing Total Hip Replacement. J Clin Pharmacol. 2005;45:555–63.
Источник: http://www.recipe.ru/

Антидоту антикоагулянта дабигатран присвоен статус принципиально нового ЛС

Dabigatran etexilate

Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставила препарату идаруцизумаб (idarucizumab) разработки компании Boehringer Ingelheim статус принципиально нового лекарственного средства (Breakthrough Therapy Designation). Разработка является антидотом антикоагулянта дабигатрана.
Статус принципиального нового ЛС позволит Boehringer Ingelheim ускорить получение регистрации идаруцизумаба на рынке США. В конце прошлого года были представлены результаты I фазы клинических исследований разработки, в ходе которых идаруцизумаб показал себя как эффективное и безопасное средство, способное помочь пациентам в чрезвычайных ситуациях, например для предотвращения сильного кровотечения или во время подготовки к оперативному вмешательству. В настоящее время Boehringer Ingelheim проводит международные клинические исследования III фазы, в котором задействованы более 27 тыс. пациентов из 35 стран.
Отметим, что идаруцизумаб (антиген-связывающий фрагмент моноклонального антитела (Fab) является первым антидотом антикоагулянта дабигатран.

Автор Remedium.ru

Дополнительная информация:

Разработка молекулы-антидота для быстрого ингибирования действия препарата Прадакса® (дабигатрана этексилат) перешла на следующую стадию

Новый оксазолидинон эффективен при лечении пациентов с острыми бактериальными инфекциями кожи и мягких тканей

В онлайн-версии журнала The Lancet Infectious Diseases появились результаты III фазы клинических исследований антибактериального препарата тедизолида фосфата (tedizolid phosphate) разработанного для лечения острых бактериальных инфекций кожи и мягких тканей, вызванных грамположительными бактериями, в том числе метициллин-резистентым золотистым стафилококком.

Экспериментальный препарат, получивший название Сивекстро (Sivextro), относится к классу оксазолидинонов. В его клинических исследованиях приняли участие 666 пациентов старше 12 лет с поражениями площадью более 75 см2. Участники были случайным образом распределены по группам и прошли курс внутривенных инъекций тедизолида (200 мг 6 дней) или 10-дневный инъекционных курс линезолида (два раза в день по 600 мг). При достижении определенных показателей пациенты из обеих групп имели возможность перейти на пероральную форму ЛС. Первичной конечной точкой исследование было достижение быстрого клинического ответа (сокращение на 20% и более площади повреждений за 48-72 часа).

Согласно результатам КИ, ранний клинический ответ был зафиксирован у 85% пациентов из тедизолид-группы, аналогичный показатель в линезолид-группе составил 83%. При этом негативные побочные эффекты реже регистрировались среди пациентов, проходивших терапию тедизолидом.

Авторы исследования заключили, что так как 6-дневный курс экспериментального антибиотика имеет схожую эффективность с 10-дневным курсом линезолида, то тедизолид может эффективно применяться для лечения пациентов с острыми бактериальными инфекциями кожи и мягких тканей в стационаре и амбулаторно.

Полученные доказательства эффективности тедизолида были направлены в Администрацию по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) в подтверждение заявки на регистрацию препарата.

На прошлой неделе исследователи из Университета Дьюка представилидоказательства эффективности экспериментального антибиотика оритаванцина (oritavancin). Тогда было показано, что единственная доза новинки также эффективна в борьбе с метициллин-резистентными штаммами S.aureus (MRSA), как 10-дневный курс ванкомицина, применяемого два раза в день.

FDA сравнила безопасность антикоагулянтов дабигатрана и варфарина

Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) завершиласравнительное исследование антикоагулянтных препаратов дабигатран (Прадакса) и варфарин. Специалисты ведомства оценивали безопасность ЛС по показателям риска ишемического инсульта, внутричерепного и желудочно-кишечного кровотечений, инфаркта миокарда и смерти.
В исследование были включены пожилые пациенты, начавшие принимать дабигатран или варфарин через шесть месяцев после диагностирования фибрилляции предсердий. Все 134 тыс. человек (37,5 тыс. человеко-лет наблюдений) получали медицинскую помощь в рамках федеральной программы медицинского страхования Medicare.
Изучив информацию об обращении пациентов за медпомощью, специалисты FDA пришли к выводу, что на фоне приема дабигатрана, по сравнению с варфарином, у больных чаще развивается гастроинтестинальное кровотечение (34,2 и 26,5 случая на тысячу человеко-лет соответственно), но риск ишемического инсульта (11,3 и 13,9), внутричерепного кровотечения (3,3 и 9,6) и смерти (32,6 и 37,8) ниже, чем при приеме варфарина. Вероятность инфаркта миокарда на фоне приема дабигатрана и варфарина находится на одном уровне, отмечается в отчете экспертов.
Новое исследование основывается на информации о гораздо большем количестве пациентов, чем более ранние работы, проведенные после появления дабигатрана на американском рынке. По мнению FDA, собранные данные свидетельствуют о благоприятном профиле безопасности дабигатрана, однако ведомство намерено продолжить изучение показателей безопасности препарата.

Источник: http://remedium.ru

Найден новый подход к лечению атеросклероза

Extracellular proprotein convertase subtilisin kexin 9 (PCSK9; red) binds the low-density lipoprotein receptor (LDLR; blue), driving internalization of the receptor and its lysosomal degradation. LDL cholesterol (LDL-C; green) continues to circulate. b | PCSK9-targeted monoclonal antibodies (mAbs) block the interaction between PCSK9 and LDLR. LDLR, as a result, remains available to remove LDL-C from the bloodstream and incorporate it into cells.  Источник: Mode of action of PCSK9-targeted monoclonal antibodies

Данные, полученные датскими учеными, могут открыть новую главу в лечении атеросклероза и дать возможность фармацевтической промышленности разработать новый, эффективный препарат для снижения так называемого «плохого» холестерина, являющегося причиной развития сердечно-сосудистых заболеваний - «убийцы номер один» в мире. Результаты проведенной работы опубликованы в журнале Cell Metabolism.

Около десяти лет назад было обнаружено, что уровень «плохого» холестерина можно снизить, если ингибировать фермент PCSK9 (пропротеиновую конвертазу субтилизин-кексин типа 9), преимущественно синтезируемый в печени. Установлено, что данный секреторный белок способен разрушающе воздействовать на рецепторы клеток печени, из-за чего они утрачивают способность связывать и удалять из крови липопротеины низкой плотности (ЛПНП). Разработка препаратов на основе антител, блокирующих фермент PCSK9, уже стала новой надеждой в лечении атеросклероза, а первые клинически апробированные препараты такого рода, вероятнее всего, будут утверждены в этом году.

Однако новое исследование шагнуло дальше. В ходе изучения природы и функций фермента PCSK9 научно-исследовательская группа из Орхусского университета обнаружила важный элемент в механизме его работы - специфический клеточный рецептор сортилин (sortilin), который имеет решающее влияние на активность этого белка.

Как оказалось, сортилин повышает активность белка PCSK9, поэтому если ингибировать данный рецептор, это вызовет падение активности фермента и, как следствие, приведет к снижению уровня ЛПНП в крови. Как отмечают ученые, этот подход, мишенью которого является данная система клеточных рецепторов, открывает новые возможности в терапии повышенного уроня холестерина.

Положительный эффект подавления сортилина был показан учеными в экспериментах на мышах, и теперь они планируют приступить к клиническим испытаниям. В будущем исследователи надеются создать препарат, который сможет стать хорошей альтернативой статинам. В настоящее время статины активно используются во всем мире для снижения «плохого» холестерина, но имеют некоторые противопоказания и нежелательные побочные эффекты.

«Последние десять лет все внимание было приковано к PCSK9, - процитировал Science Daily слова одного из авторов иследования Симона Глэрупа (Simon Glerup). - Теперь мы представляем новое открытие, которое сопутствует большему пониманию PCSK9 и может, в то же время, открыть путь к новой стратегии в лечении атеросклероза, имеющей тот же эффект, что и ингибиторы PCSK9».

По его словам, возможность продажи в будущем препарата на основе ингибиторов фермента PCSK9 уже защищена патентом и правом собственности, тогда как новый подход к лечению пациентов, страдающих атеросклерозом, может предоставить другим фармацевтическим компаниям возможность разработать в их интересах совершенно новый препарат.

Источник: http://www.recipe.ru/

Прорыв в лечении тромбозов?

Британские ученые получили средства на разработку нового антикоагулянта. Специалисты надеются, что благодаря ему появится возможность предотвращать образование тромбов, не вызывая при этом кровотечения. Ранее получение такого препарата они считали недостижимой целью, передает top.rbc.ru со ссылкой на Reuters.

Index Ventures совместно с GlaxoSmithKline и Johnson & Johnson инвестировали 11млн долл. в компанию XO1, которая займется производством лекарства. Рабочее название препарата - Ichorcumab. Его клинические испытания ожидаются в ближайшие два года.

Идея создания препарата пришла сотрудникам Кембриджского университета и Адденбрукской больницы в ходе наблюдения за 50-летней пациенткой, у которой в крови не образовывались тромбы, но не было и кровотечений после травмы головы в 2008г. Исследователи зафиксировали ее необычную реакцию на уникальное антитело, которое они синтезировали. Такой эффект ученые и попытались воссоздать.

На сегодняшний день антикоагулянты применяются для снижения риска возникновения инфаркта и инсульта, однако перед их назначением врачам следует тщательно взвешивать их преимущества и недостатки, чтобы защитить пациента от неконтролируемого кровотечения.

"Выявленное антитело способствует повышению степени антикоагуляции без увеличения кровоточивости. Мы никогда не видели такого эффекта", - отметил один из авторов работы, профессор Джим Хантингдон.

Автор: Фармацевтический вестник

Изменение формы наночастиц противораковых препаратов резко повышает их эффективность | Нанотехнологии Nanonewsnet

Палочковидные наночастицы химиотерапевтического препарата более эффективно связываются с мембранными рецепторами раковых клеток.
(Фото: Peter Allen)

Биоинженеры Калифорнийского университета в Санта-Барбаре (University of California, Santa Barbara) установили, что изменение формы наночастиц химиотерапевтических препаратов – из сферической в палочковидную – повышает эффективность таргетинга и доставки противораковых средств в клетки рака молочной железы в 10 тысяч раз.

По мнению исследователей, эти данные, недавно опубликованные в престижном научном журнале Proceedings of the National Academy of Sciences, могут кардинально повысить эффективность методов лечения рака и снизить побочные эффекты химиотерапии.

«Из-за неэффективного взаимодействия с мембраной раковой клетки традиционные противораковые препараты накапливаются в печени, легких и селезенке, а не в раковой клетке», – объясняет профессор химической инженерии Самир Митраготри (Samir Mitragotri), директор Центра биоинженерии (Center for BioEngineering) UCSB. «Мы считаем, что наша стратегия значительно повышает специфичность противораковых препаратов по отношению к раковым клеткам».

Чтобы разработать препараты с такой высокой специфичностью, ученые создали палочковидные наночастицы химиотерапевтического препарата камптотецина и покрыли их антителами – препаратом трастузумаб, – проявляющими селективность по отношению к клеткам определенных типов рака, в том числе рака молочной железы. В подавлении роста клеток рака молочной железы покрытые антителами камптотециновые наностержни были в 1000 раз более эффективны, чем взятый в чистом виде трастузумаб, и в 10 раз более эффективны, чем чистый камптотецин.

«Этот уникальный подход к разработке формы противоопухолевых препаратов и их сочетанию с антителами представляет собой новое направление в химиотерапии», – добавляет профессор Митраготри.
Профессор Митраготри и его коллеги обратились к клеткам рака молочной железы, чтобы изучить синергию формы и молекулярного распознавания, позволяющую клеткам выполнять сложные функции в организме человека.
«На мысль рассматривать в качестве ключевого параметра форму нас натолкнули природные объекты. В природе все основные частицы, такие как вирусы, бактерии, эритроциты, тромбоциты, не являются сферическими», – поясняет профессор. «Ключевую роль в их функции играет форма».
Исследование было проведено в сотрудничестве с Genentech из фармацевтической группы Roch.
«Работа профессора Митраготри и его коллег представляет собой пример выдающегося вклада биоинженеров UCSB в медицинские исследования и того, какие результаты приносит наша модель сотрудничества с промышленностью», – прокомментировал исследование Род Элфернесс (Rod Alferness), декан инженерного колледжа UCSB.

Источник: http://www.nanonewsnet.ru/news/2013/izmenenie-formy-nanochastits-protivorakovykh-preparatov-rezko-povyshaet-ikh-effektivnost

Предложена эффективная и дешевая схема лечения всех форм туберкулеза

Mycobacterium tuberculosis

Группа ученых из Южной Африки отчиталась об успешных клинических испытаниях нового препарата, активного в отношении как обычных, так и лекарственно-устойчивых форм туберкулеза. Трехкомпонентный препарат, кроме всего прочего, оказался менее токсичным, а также более дешевым и быстродействующим, чем ныне применяемые лекарства, входящие в четырехкомпонентную схему лечения туберкулеза. Результаты исследования опубликованы 23 июля в журнале The Lancet.
Лекарство, получившее наименование PaMZ, включает в себя пиразинамид, входящий в стандартный четырехкомпонентный протокол лечения туберкулеза, антибиотик моксифлоксацин, ранее не применявшийся при этом заболевании, и новый препарат PA-824.
Преимущества PaMZ были выявлены в ходе сравнительных клинических испытаний различных сочетаний четырех препаратов - пиразинамида, моксифлоксацина, PA-824 и еще одного, ранее не применявшегося при туберкулезе лекарства, бедаквилина, проводившихся в двух госпиталях Кейптауна с октября 2010 по август 2011 года.
Оказалось, что именно сочетание пиразинамида, моксифлоксацина и PA-824 показывает наиболее высокую антибактериальную активность, в течение двух недель почти стопроцентно уничтожая как резистентные, так и нерезистентные штаммы возбудителя заболевания, бактерии Mycobacterium tuberculosis, в мокроте пациентов. Препаратам первой линии, входящим в обычно применяемую четырехкомпонентную схему лечения туберкулеза (кроме пиразинамида это рифампицин, стрептомицин и изониазид), для этого требуется от полугода до двух лет и более.
Следствиями из таких преимуществ PaMZ, как эффективность и быстродействие, являются дешевизна этой схемы лечения и меньшая токсичность для организма пациента. Согласно оценке авторов, в среднем количество таблеток, которые придется принять больному, снижается на треть, а стоимость лечения сокращается примерно на 90 процентов.
Как отмечают авторы, особенно важным свойством PaMZ является его активность в отношении всех, в том числе и мультирезистентных, штаммов Mycobacterium tuberculosis, что особенно актуально для Индии, Южной Африки и стран бывшего СССР. Кроме того, его низкая токсичность позволяет использовать PaMZ для лечения больных туберкулезом ВИЧ-инфицированных пациентов. Такое сочетание особенно часто встречается в африканских странах, расположенных южнее Сахары.
"Возможность применения одной и той же схемы лечения для всех форм туберкулеза невероятно упростит борьбу с этим заболеванием во всем мире", - приводит The Guardian мнение руководителя группы, Андреаса Диакона (Andreas Diacon) из университета Стелленбош (Кейптаун, Южная Африка). По его словам, вскоре начнутся более масштабные исследования PaMZ. Если все пройдет успешно, широкое применение новой схемы лечения может начаться уже в течение ближайших четырех-пяти лет, цитирует Диакона The New Scientist.
Источник: Medportal.ru

шаг вперед в разработке потенциального нового метода лечения рассеянного склероза

Biogen Idec и Abbott вчера объявили о позитивных top-line результатах SELECT – глобального предрегистрационного клинического исследования фазы 2b, предназначенного для того, чтобы оценить воздействие экспериментального состава даклизумаб высокопродуктивный процесс (DAC HYP) на пациентов с рецидивирующе-ремиттирующим рассеянным склерозом в течение года, сообщает пресс-служба Biogen Idec.
Результаты исследования показали, что DAC HYP, вводимый подкожно раз в четыре недели сократил среднегодовую частоту рецидивов на 54 процента в группе, получавшей дозировку 150 мг (p< 0,0001) и на 50 процентов в группе, получавшей дозировку 300 мг (p=0,0002) по сравнению с группой, получавшей плацебо, в течение года. DAC HYP удовлетворил ключевым дополнительным критериям для групп с дозировками 150 мг и 300 мг соответственно, обеспечив чрезвычайно статистически значимое снижение совокупного количества новых повышающих гадолиний (Gd+) повреждений между восьмой и 24-й неделями (69%; 78%); количества новых или вновь увеличившихся проявлений гипертензии T2 за год (70%; 79%) и сокращение числа пациентов с рецидивами (55%; 51%). DAC HYP также показал тенденцию к улучшению качества жизненных показателей за год.
Исследование SELECT также изучило влияние DAC HYP на развитие инвалидности в соответствии с Расширенной шкалой оценки инвалидности(EDSS), как критерия третьего порядка. Результаты показали, что DAC HYP снизил риск непрерывного развития инвалидности за год на 57 процентов в группе с дозировкой 150 мг и на 43 процента в группе с дозировкой 300 мг по сравнению с плацебо. Дополнительные анализы продолжаются и компании планируют представить детальную информацию на предстоящей медицинской конференции.
«Эти вдохновляющие результаты для DAC HYP, наряду с предыдущими клиническими данными, поддерживают наше продолжающееся исследование этого кандидата в качестве многообещающего нового подхода к лечению рассеянного склероза», - сказал Дуг Уильямс, доктор наук, исполнительный вице-президент Biogen Idec по научным исследованиям и разработкам. – Ежемесячное подкожное введение DAC HYP в совокупности с высокоэффективным профилем лечения, предполагает, что это может стать привлекательным вариантом для пациентов с рассеянным склерозом. Мы надеемся подтвердить результаты SELECT в нашем втором предрегистрационном исследовании – DECIDE».
«Эти результаты продвигают нас на шаг вперед в разработке потенциального нового метода лечения рассеянного склероза, области медицины, где по-прежнему высока потребность в новаторских подходах к пациентам», - сказал Юджин Сан, доктор медицины, вице-президент по мировым фармацевтическим клиническим исследованиям, Abbott. – Мы с нетерпением ждем продолжения анализа данных SELECT и возможности представить эти результаты полностью на предстоящем научном форуме».
В исследовании SELECT общее воздействие неблагоприятных событий и перерывов в лечении было сходным во всех группах участников. Серьезные инфекции (2% против 0%), серьезные кожные осложнения (1% против 0%) и аномалии функциональных проб печени более, чем в пять раз превышающие верхний предел нормы (4% против 1%), чаще случались в группах пациентов, получающих лечение DAC HYP, чем в группе плацебо.
Во время SELECT был отмечен один летальный исход в результате осложнения абсцесса поясничной мышцы у пациента, который восстанавливался после серьезного кожного неблагоприятного проявления. Еще один смертельный исход зафиксирован во время исследования скрытого увеличения дозировки (SELECTION) в результате возможного аутоиммунного гепатита. Содействующую роль DAC HYP в этих событиях исключить нельзя.
В дополнение к SELECT, DAC HYP изучается в фазе 3 предрегистрационного клинического исследования, называемого DECIDE, куда сейчас идет набор пациентов! DECIDE оценивает эффективность и безопасность подкожного введения DAC HYP раз в месяц в качестве монотерапии по сравнению с терапией интерфероном бета 1-а в течение от двух до трех лет лечения.
Источник: Remedium.ru

GSK достиг положительных результатов в исследовании ENABLE-1

GlaxoSmithKline (GSK) сообщил о достижении положительных результатов в ENABLE-1 – первом из двух исследований III фазы, в ходе которых оценивается препарат Promacta (eltrombopag) у пациентов с тромбоцитопенией, связанной с гепатитом С.

В ноябре 2008 г. американское Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) зарегистрировало eltrombopag под торговым названием Promacta в качестве средства лечения хронической идиопатической тромбоцитопенической пурпуры, у которых не удалось достичь удовлетворительного ответа на терапию кортикостероидами, иммуноглобулинами или спленэктомию.

Eltrombopag зарегистрирован в Евросоюзе, а также в Ирландии, Индии, Бахрейне, Чили, России, Японии, Турции, Тайване, Кувейте, Сингапуре и Австралии под торговым названием Revolade.

Источник: http://www.pharmvestnik.ru/text/26119.html

Новый препарат облегчит симптомы болезней Хантингтона и Альцгеймера

Рисунок из Cell, DOI: 10.1016/j.cell.2011.05.020

Ученые из Института Глэдстона (Gladstone Institutes, США) разработали препарат, облегчающий симптомы болезней Альцгеймера и Хантингтона у животных. Ввиду полного отсутствия на данный момент эффективных лекарственных средств, полученные результаты дают пациентам надежду на облегчение симптомов и остановку прогрессии этих заболеваний. Результаты исследования опубликованы в журнале Cell.
Группа ученых под руководством Пола Мучовски (Paul Muchowski) из Института Глэдстона создала новый синтетический препарат, получивший название JM6, который блокирует действие кинуренин-3-монооксигеназы (КМО) – фермента, участвующего в патогенезе нейродегенеративных заболеваний.
У мышей с болезнью Альцгеймера JM6 предотвращал развитие основных симптомов, таких разрушение синаптических контактов между нейронами головного мозга и возникающие в связи с этим нарушения памяти. У мышей с моделью болезни Хантингтона JM6 предупреждал потерю синаптических контактов и снижал интенсивность воспалительных реакций в головном мозге, а также способствовал увеличению продолжительности жизни.

Новые открытия, касающиеся терапии пациентов с нейродегенеративными заболеваниями, чрезвычайно важны. Болезнь Альцгеймера является одной из наиболее распространенных форм деменции (слабоумия). По данным ассоциации Alzheimer's Association, только в США зарегистрировано 5,4 млн. пациентов с болезнью Альцгеймера, ежегодные расходы на лечение которых составляют 183 млрд. долларов США. По мнению экспертов, если в скором времени не произойдет терапевтических прорывов в данной области, к 2050 г. число американцев, страдающих болезнью Альцгеймера, увеличится вдвое.

«Новые данные свидетельствуют о том, что фермент КМО является подходящей молекулярной мишенью для фармакотерапии различных нейродегенеративных заболеваний, - говорит доктор медицинских наук Леннарт Мак (Lennart Mucke), руководитель неврологических исследований в Институте Глэдстона, - При удачном стечении обстоятельств Мучовски с коллегами смогут начать клинические испытания своего препарата в течение ближайших 2 лет».
Интересен тот факт, что JM6 не проникает в головной мозг, а ингибирует действие КМО в крови. Клетки крови посылают «защитный» сигнал, стабилизирующий функции нейронов мозга и предотвращающий нейродегенерацию. То, что JM6 не придется преодолевать гематоэнцефалический барьер, значительно облегчит тестирование препарата на пациентах.
Примечательно, что новые данные согласуются с результатами, полученными учеными из Университета Лестера (University of Leicester, Великобритания), представившими убедительные генетические и фармакологические доказательства роли КМО в нейродегенерации у генетически модифицированных плодовых мушек с моделью болезни Хантингтона. Результаты исследования были опубликованы в журнале Current Biology.

В настоящее время Институт Глэдстона совместно с Медицинской Школой Университета Мэриленда (University of Maryland School of Medicine) рассматривают различные варианты организации клинических испытаний препарата JM6: от привлечения венчурного капитала до сотрудничества с крупной фармацевтической компанией. Кроме того, ученые из Института Глэдстона подали грант в Национальный Институт Неврологических Заболеваний и Инсульта (National Institute of Neurological Disorders and Stroke, США) в надежде получить дополнительное финансирование.
Источник: http://www.cbio.ru/
По материалам: Gladstone Institutes

Оригинальная статья:
Daniel Zwilling, Shao-Yi Huang, Korrapati V. Sathyasaikumar, Francesca M. Notarangelo, Paolo Guidetti, Hui-Qiu Wu, Jason Lee, Jennifer Truong, Yaisa Andrews-Zwilling, Eric W. Hsieh, Jamie Y. Louie, Tiffany Wu, Kimberly Scearce-Levie, Christina Patrick, Anthony Adame, Flaviano Giorgini, Saliha Moussaoui, Grit Laue, Arash Rassoulpour, Gunnar Flik, Yadong Huang, Joseph M. Muchowski, Eliezer Masliah, Robert Schwarcz, Paul J. Muchowski. Kynurenine 3-Monooxygenase Inhibition in Blood Ameliorates Neurodegeneration. Cell, 02 June 2011.

Волгоградская область: До 2015 г. на создание Научного центра инновационных лекарственных средств из федерального бюджета будет выделен 1 млрд. руб.

Вот во что верится из всего происходящего - так это в успех Волгоградских фармакологов - кластер там будет точно. 

Заседание рабочей группы по созданию в регионе медико-фармацевтического кластера провел первый заместитель главы администрации Волгоградской области Александр Меркулов 12 июля.

В работе заседания приняли участие ректор Волгоградского государственного медицинского университета Владимир Петров, проректоры вуза, руководители органов исполнительной власти региона, руководство Корпорации развития Волгоградской области.

Отметим, что проект создания медико-фармацевтического кластера в Волгоградской области включен в перечень инвестиционных проектов Южного федерального округа. Срок реализации проекта – 2012-2020 годы, сметная стоимость – 23,2 млрд. руб.

«Это новый для волгоградской земли сегмент, - отметил в ходе работы первый вице-губернатор Александр Меркулов. – Проект нужно как можно быстрее интегрировать в экономику нашего региона».

Встреча проходила в Волгоградском государственном медицинском университете – вузе, на базе которого в рамках кластера к 2015 году будет создан Научный центр инновационных лекарственных средств. Этот центр уже вошел в федеральную целевую программу «Развитие фармацевтической и медицинской промышленности Российской Федерации на период до 2020 года и дальнейшую перспективу». До 2015 года на его создание из федерального бюджета будет выделен 1 млрд. руб. Планируется, что первые 70 млн. руб. поступят в следующем году. Сегодня в ВолГМУ заканчивается подготовка необходимой документации, которая будет представлена в Минздравсоцразвития России и другие министерства.

Научный центр инновационных лекарственных средств будет располагаться в шестиэтажном строении с цокольным этажом, где разместятся научные лаборатории, администрация, конференц-зал, библиотека с читальным залом, а также складские и хозяйственные помещения.

Следующий этап работы по созданию медико-фармацевтического кластера – выбор участков для размещения производственной базы. Соответствующие предложения, подготовленные Корпорацией развития Волгоградской области, будут представлены на следующем заседании рабочей группы.

Как было отмечено на встрече, важным результатом реализации проекта станет создание на территории Волгоградской области новых фармацевтических производств, отвечающих международным стандартам и обеспечивающих выпуск инновационных препаратов.

Как сообщили в пресс-службе областной администрации, предполагается, что к 2020 г.  Волгоградским медико-фармацевтическим кластером будет обеспечено препаратами 50% доли российского фармацевтического рынка. В результате реализации инвестиционного проекта в регионе будет создано около 600 новых рабочих мест, в том числе 100 – в научной сфере.

Геннотерапевтические препараты способны лечить ИБС

В университетском госпитале Куопио, в Финляндии в настоящий момент проводится первая фаза клинических исследований нового геннотерапевтического препарата, предназначенного пациентам, которым невозможно выполнить шунтирование или внутрисосудистое вмешательство. Препарат содержит ген (VEGF D), стимулирующий рост новых сосудов, что приводит к улучшению кровоснабжения миокарда, пресс-служба ИСКЧ. Исследования официально зарегистрированы в международной базе клинических исследований ClinicalTrials.gov.
Геннотерапевтические препараты, в основе действия которых лежит принцип временного введения в клетки организма пациента функциональных генов, сегодня считаются одним из самых перспективных направлений в медицине.  Особенно активно концепция  восстановления сосудистого русла с помощью геннотерапевтических препаратов стала развиваться после обнаружения учеными так называемого эндотелиального фактора роста сосудов (VEGF), обеспечивающего рост сосудов.
Первые клинические исследования генной терапии для лечения сердечно-сосудистых заболеваний начали проводиться в середине 1990-х годов. На сегодняшний момент безопасность применения подобной терапии подтверждена существенными доказательствами. В течение 20 лет исследования проводились на более 1000 пациентов, и на настоящий момент нежелательные сигналы безопасности не зарегистрированы (по данным Американской ассоциации кардиологов, 2009 год).
Данный терапевтический подход был использован исследователями российского Института Стволовых Клеток Человека (ИСКЧ) для создания геннотерапевтического препарата Неоваскулген, предназначенного для лечения хронической ишемии нижних конечностей. Одним из осложнений хронической ишемии нижних конечностей является ампутация. В год в России проводится от 30 до 40 тысяч ампутаций. Геннотерапевтические препараты нацелены на стимулирование роста сосудов и борьбу с такими осложнениями.
В мае 2011 года была закончена 3-я фаза клинических исследований препарата Неоваскулген. В настоящий момент Институт Стволовых Клеток Человека, ожидает сформированного заключительного сводного отчета по клиническим исследованиям на всех базах, который затем планирует передать на рассмотрение  в Министерство здравоохранения и социального развития с целью получения регистрационного удостоверения. Только после получения регистрационного удостоверения препарат может быть внедрен в практические здравоохранение и начнет применяться для лечения больных.

Австралийская компания Solagran Son планирует создать в Сколково медико-биологический технологическии центр

Вот и австралийцы спешат нам на помощь.ООО "Солагран Сан" (Solagran Son, "дочка" австралийской Solagran) планирует стать резидентом Сколково, создав медико-биологический технологический научный центр для разработки и регистрации новых лекарственных средств.
Там они собираются разрабатывать новые лекарственные средства и регистрировать их.
В рамках научного центра будет создана лаборатория по разработке технологий получения субстанций для новых лекарств, сообщает «ИНТЕРФАКС-СИБИРЬ».

Препарат Fampyra компании Biogen Idec получил рекомендацию для условного одобрения в ЕС

Фампридин разработан Acorda
Therapeutics под торговым
названием Ampyra
(далфампридин)

Biogen Idec получил решение Комитета по медицинским продуктам для человека (CHMP) Европейского медицинского агентства (EMA), согласно которому препарат Fampyra рекомендован для условного одобрения. Fampyra — таблетированный фампридин (4-аминопиридин, 4-AP или далфампридин) замедленного высвобождения. В январе т.г. европейские регуляторы отказали в регистрации препарата, однако теперь CHMP рекомендовал выдать на Fampyra условное регистрационное удостоверение. Препарат предназначен для улучшения способности к передвижению у взрослых больных рассеянным склерозом, у которых данная способность была нарушена.

Fampyra продемонстрировала эффективность у больных рассеянным склерозом всех типов течения. Препарат может использоваться как в качестве монотерапии, так и в сочетании с существующими средствами, предназначенными для лечения рассеянного склероза, в т.ч. иммуномодуляторами.

В двух клинических исследованиях III фазы большая часть участников принимала иммуномодуляторы, в т.ч. интерфероны, глатирамера ацетат и натализумаб. Однако показатель улучшения способности к передвижению не зависел от сопутствующей терапии.

Пациенты подтвердили клиническую значимость улучшения способности к передвижению в соответствии со шкалой оценки MSWS-12.

Фампридин был разработан Acorda Therapeutics, которая вывела препарат на рынок США под торговым названием Ampyra (далфампридин), таблетки замедленного высвобождения 10 мг.

Biogen Idec планирует дальнейшие исследования и реализацию препарата за пределами США в соответствии с лицензионным соглашением с Acorda.

Источник: Фармацевтический вестник

«Sanofi» сообщила об успешном завершении клинического исследования ІІІ фазы препарата Lyxumia®

Компания «Sanofi» сообщила об окончании одного из клинических исследований ІІІ фазы экспериментального препарата Lyxumia® (ликсисенатид), применяемого в качестве дополнительной поддерживающей терапии при сахарном диабете наряду с инсулином. Ликсисенатид — агонист глюкагонподобного пептида-1 (glucagon-like peptide-1 — GLP-1). GLP-1 — природный пептид, который синтезируется через несколько минут после приема пищи. Он подавляет секрецию глюкагона и стимулирует синтез инсулина клетками поджелудочной железы.

В ходе рандомизированного плацебо-контролируемого исследования GetGoal-L, которое является одним из 9 запланированных испытаний ІІІ фазы в рамках программы GetGoal, было показано, что применение Lyxumia® способствует достоверному снижению уровня гликозилированного гемоглобина HbA1c в крови пациентов с сахарным диабетом ІІ типа без повышения риска развития гипогликимии по сравнению с плацебо.

Кроме того, применение Lyxumia® дает возможность контролировать уровень постпрандиальной глюкозы в крови и способствует уменьшению избыточной массы тела. Эти результаты подтверждают данные, полученные в ходе более раннего исследования GetGoal-L Asia. Также доказано, что Lyxumia® обладает хорошим профилем безопасности.

О результатах КИ инновационного российского генного препарата

На 60 международном конгрессе  европейского общества кардиоваскулярной  и эндоваскулярной  хирургии, проходившем в Москве 20-21 мая, был представлен доклад, посвященный результатам 3й фазы  клинического исследования первого в России геннотерапевтического препарата Неоваскулген® для лечения пациентов с неоперабельными формами хронической ишемии нижних конечностей.
Профессор Рязанского Медицинского Государственного Университета, Р.Е. Калинин представил результаты исследований препарата, полученные на Рязанской базе, данные с других клинических баз еще находятся на статистической обработке. Получение заключительного отчета ожидается в июне 2011 года.
Препарат Неоваскулген® является инновационным и не имеет аналогов на мировом рынке. Механизм  действия препарата основан на принципе управляемого терапевтического ангиогенеза. Неоваскулген®  представляет собой кольцевую молекулу ДНК, которая содержит участок, отвечающий за синтез Фактора Роста Эндотелия Сосудов (VEGF - Vascular endothelial growth factor). Местное введение препарата обеспечивает управляемый ангиогенез, стимулирующий рост и развитие новых сосудов.
В условиях сниженного  кровоснабжения конечности может возникнуть синдром  критической ишемии. Если не восстановить адекватное кровоснабжение, то в течение года такой пациент в 95% перенесет высокую ампутацию. По данным Международного согласительного консенсуса по ведению пациентов с поражением периферических артерий (The Trans-Atlantic Inter-Society Consensus Document on Management of Peripheral Arterial Disease /TASC/), с помощью хирургических методов восстановить кровоснабжение удается только 50% пациентов. Исследователи уверены, что для многих пациентов препарат, стимулирующий ангиогенез, может стать альтернативой ампутации.
 
      ! В соотв етствии с рекомендациями Американской Ассоциации Сердца и Американского Кардиологического Колледжа  (the American Heart Association  and the American College of Cardiology) для подтверждения эффективности препарата Неоваскулген®  использовались методы диагностики самого высокого I класса (определение лодыжечно-плечевого индекса, контрастная ангиография, определение дистанции безболевой ходьбы).

Процент «успеха» терапии по данным профессора Р.Е. Калинина составил 93,6%. У наблюдаемых пациентов имели место: регресс клинических признаков ишемии, уменьшение болевого синдрома при длительной ходьбе и исчезновение болей в покое, и полное  исчезновение  клинических признаков ишемии.

В контрольной группе в ходе всего исследования отмечалась негативная динамика каждого показателя. Отмеченные тенденции были статистически достоверны. В вопросах докладчику зарубежные (A. T. Ulus) и российские (Г.Г. Хубулава) ангиохирурги просили уточнить безопасность препарата.

Неоваскулген® по данным Федерального Института Токсикологии относится к самому высокому классу по безопасности химических веществ. Результаты 1- 2а фазы клинических испытаний показали  безопасность для пациентов и хорошую переносимость. При применении препарата Неоваскулген® не было зарегистрировано нежелательных явлений, побочных реакций и осложнений.

В настоящий момент разработчик препарата, Институт Стволовых Клеток Человека, ожидает сформированного заключительного сводного отчета по клиническим исследованиям на всех базах, который затем планирует передать на рассмотрение  в Министерство здравоохранения и социального развития с целью получения регистрационного удостоверения.

       В связи с тем, что действие Неоваскулгена® нацелено на лечение пациентов с ишемией тканей с помощью стимуляции ангиогенеза, у данного препарата существует потенциальная возможность для ле! чения др угих состояний, где требуется развитие коллатерального кровообращения. В будущем спектр показаний препарата может расшириться.

Препарат Biogen Idec для лечения рассеянного склероза получил одобрение регуляторов Австралии

Австралийское Управление по контролю за оборотом ЛС и ИМН (TGA) одобрило таблетированный препарат Fampyra (fampridine) замедленного высвобождения (MR) 10 мг компании Biogen Idec.

Таблетированый блокатор калиевых каналов для перорального применения Fampyra 10 мг MR предназначен для улучшения двигательных функций у взрослых больных рассеянным склерозом, у которых было зафиксировано улучшение после 8 недель терапии.

Результаты двух клинических исследований III фазы продемонстрировали, что стойкое улучшение двигательных функций наблюдалось у большей доли пациентов, получавших Fampyra, по сравнению с принимавшими плацебо. Доля ответивших на терапию Fampyra возросла среди больных всеми типами рассеянного склероза, принимавших участие в исследовании.

Еврокомиссия одобрила препарат Gilenya компании Novartis для лечения рассеянного склероза

Европейская комиссия одобрила препарат Gilenya (fingolimod) 0,5 мг/сутки компании Novartis в качестве терапии, изменяющей течение заболевания у пациентов с высокой активностью рецидивирующе-ремиттирующего рассеянного склероза (РРРС) несмотря на применение интерферона бета или у пациентов с быстро прогрессирующей тяжелой формой РРРС.

Одобрение базируется на результатах программы клинических исследований, продемонстрировавших эффективность в уменьшении частоты рецидивов, риска прогрессирования недееспособности и сокращении числа очагов поражения головного мозга, выявляемых с помощью МРТ.

Gilenya, права на которую Novartis приобрел у Mitsubishi Tanabe Pharma, является первым в новом классе лекарственных средств — модуляторов рецепторов сфингозин-1-фосфата. Предположительно действие Gilenya обусловлено уменьшением атаки иммунной системы на ЦНС за счет «удерживания» лимфоцитов в лимфоузлах. Этот процесс обратим: с прекращением приема Gilenya каскад реакций восстанавливается.

Источник: Фармацевтический вестник

China’s State Food and Drug Administration одобрило препарат Victoza®/Виктоза® (лираглутид), применяющийся для лечения сахарного диабета

Physiology of glucagon-like peptide-1 (GLP-1) secretion and action on GLP-1
receptors in different organs and tissues.
Фото с сайта http://www.medscape.com/

Компания Novo Nordisk объявила, что Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами Китая (China’s State Food and Drug Administration) одобрило препарат Victoza®/Виктоза® (лираглутид), применяющийся для лечения сахарного диабета II типа. Ранее препарат Victoza® получил одобрение регуляторных органов США, Канады, Японии, стран Европы, России и т.д.
Лираглутид — действующее вещество Victoza® — аналог человеческого глюкагоноподобного пептида-1 (Glucagon-Like Peptide-1, GLP-1) разработанный компанией для лечения сахарного диабета II типа у взрослых.
Препарат вводится подкожно и стимулирует высвобождение инсулина β-клетками поджелудочной железы только тогда, когда уровень глюкозы в крови является повышенным. Уменьшение массы тела, отмечаемое при применении Victoza®, обусловлено более быстрым насыщением во время приема пищи. Это лекарственное средство применяется 1 раз в сутки в комбинации с метформином или сульфонилмочевиной.
Мадс Крогсгаард Томсен (Mads Krogsgaard Thomsen), исполнительный вице-президент и директор Novo Nordisk по научной части, отметил, что одобрение Victoza® регуляторными органами Китая открывает еще больше перспектив в лечении пациентов с сахарным диабетом II типа.
В Китае отмечается значительный рост заболеваемости сахарным диабетом, а применение препарата Victoza® способствует снижению уровня гликозилированного гемоглобина HbA1 c в крови, и при этом не приводит к развитию гипогликемии у больных сахарным диабетом II типа, уровень глюкозы в крови которых сложно контролировать с помощью антидиабетических лекарственных средств для перорального применения.
Компания Novo Nordisk планирует вывести препарат Victoza® на рынок Китая уже во второй половине 2011 г.